Φαρμακευτική αγωγή εξαφάνισε τον ιό του AIDS από βρέφος. Ελπίδες από νέα γενετική θεραπεία

Αμερικανοί επιστήμονες έκαναν σε μια μικρή ομάδα ασθενών με AIDS την πρώτη επιτυχή κλινική δοκιμή μιας νέας γενετικής θεραπείας, η οποία ενισχύει το ανοσοποιητικό σύστημά τους, ώστε να αποτελεί πιο ισχυρή «ασπίδα» κατά του ιού HIV, που αυτή τη στιγμή έχει μολύνει πάνω από 34 εκατ. ανθρώπους παγκοσμίως.

Η θεραπεία, που βρίσκεται ακόμη σε αρχικό στάδιο, δημιουργεί ελπίδες ότι στο μέλλον είναι ίσως εφικτό οι οροθετικοί ασθενείς να μην χρειάζεται να παίρνουν καθημερινά τα φάρμακά τους.

Εξάλλου, σε μια άλλη θετική εξέλιξη στο ίδιο «μέτωπο», αμερικανοί γιατροί ανακοίνωσαν ότι κατάφεραν να εξαφανίσουν τον ιό σε ένα μωρό που είχε γεννηθεί με AIDS, μετά από επιθετική φαρμακευτική θεραπεία που ξεκίνησε μόλις λίγες ώρες μετά τη γέννησή του.

Νέα υπό δοκιμή γενετική θεραπεία για το AIDS

Στην πρώτη περίπτωση, οι ερευνητές της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια, του Κολλεγίου Ιατρικής Άλμπερτ Αϊνστάιν και της βιοϊατρικής εταιρίας Sangamo Biosciences, με επικεφαλής τον καθηγητή ανοσοθεραπείας Καρλ Τζουν, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο ιατρικό περιοδικό “New England Journal of Medicine”, σύμφωνα με το BBC, το πρακτορείο Ρόιτερ και τους «Τάιμς της Νέας Υόρκης», αφαίρεσαν Τ-κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος από το σώμα των ασθενών.

Αφού τα ενίσχυσαν κατάλληλα μέσω γενετικής τροποποίησης, ώστε να είναι πιο ανθεκτικά στον ιό HIV, τα εισήγαγαν ξανά στον οργανισμό των 12 ασθενών.

Μερικοί φορείς του AIDS (περίπου το 1%) έχουν εκ φύσεως στο γενετικό υλικό τους μια σπάνια μετάλλαξη (η λεγόμενη CCR5-delta-32) που τους προστατεύει από τον ιό, καθώς μεταβάλλει τη δομή των Τ-κυττάρων, έτσι ώστε ο HIV να μην μπορεί να πολλαπλασιαστεί μετά την αρχική λοίμωξη ή να μην τους μολύνει καν. Οι αμερικανοί επιστήμονες προσέδωσαν με τεχνητό τρόπο στους 12 ασθενείς την ίδια ακριβώς σπάνια μετάλλαξη, ώστε να ενισχύσουν την άμυνα του ανοσοποιητικού συστήματός τους.

Όπως αποδείχτηκε, όντως ένα μέρος (σε ποσοστό 11% έως 28%) από τα κύτταρα της φυσικής άμυνας του οργανισμού τους τροποποιήθηκαν όπως είχε προγραμματιστεί. Αν και δεν ελέγχθηκε η θεραπευτική αποτελεσματικότητα της μεθόδου σε βάθος χρόνου, διαπιστώθηκε ότι βραχυπρόθεσμα τα τροποποιημένα Τ-κύτταρα άντεξαν περισσότερο χρόνο και αντίστοιχα η παρουσία του ιού υποχώρησε.

Η πρώτη αυτή κλινική δοκιμή σε ανθρώπους (είχε προηγηθεί δοκιμή σε ποντίκια) έγινε για να δείξει ότι η νέα τεχνική -που μπορεί να είναι φθηνότερη- είναι ασφαλής και όχι για να διερευνήσει κατά πόσο μπορεί να αντικαταστήσει τη φαρμακοθεραπεία μακροπρόθεσμα. Ο απώτερος στόχος όμως είναι ακριβώς αυτός – κάτι που θα δοκιμαστεί στο μέλλον, αν και, σύμφωνα με τους επιστήμονες, θα χρειαστούν αρκετά χρόνια.

Επειδή η νέα τεχνική αλλάζει το DNA των ασθενών, η αρμόδια εποπτική Αρχή των ΗΠΑ, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), απαιτεί 15 χρόνια ελέγχων για να διερευνηθούν τυχόν παρενέργειες, προτού δώσει την άδεια εφαρμογής της μεθόδου. Μια πιθανή ανησυχία είναι ότι η υπό δοκιμή θεραπεία θα τροποποιήσει λάθος γονίδια, με απρόβλεπτες συνέπειες – αν και δεν υπάρχουν ενδείξεις μέχρι στιγμής ότι αυτό μπορεί να συμβεί. Μάλιστα, οι ερευνητές ευελπιστούν ότι μπορεί μελλοντικά να χρησιμοποιήσουν την ίδια γενετική τεχνική και σε άλλες ασθένειες, όπως η μεσογειακή αναιμία ή μερικοί καρκίνοι.

Θεραπεία βρέφους

Ένα κοριτσάκι εννέα μηνών σήμερα, που γεννήθηκε στο Λος Άντζελες με AIDS πέρυσι τον Απρίλιο και το οποίο αμέσως υποβλήθηκε σε εντατική φαρμακοθεραπεία, η οποία συνεχίζεται, φαίνεται (από τα τεστ αίματος) να είναι πλέον «καθαρό» από τον ιό, όπως ανακοινώθηκε σε ιατρικό συνέδριο στη Βοστώνη, σύμφωνα με τους «Τάιμς της Νέας Υόρκης» και τη βρετανική «Γκάρντιαν». Στην πραγματικότητα, η αντι-ιική θεραπεία είχε ήδη αρχίσει κατά την εγκυμοσύνη της μητέρας, που ήταν φορέας του ιού.

Είναι το δεύτερο βρέφος που φαίνεται να απαλλάσσεται από τον ιό HIV μετά από έγκαιρη επιθετική θεραπεία. Είχε προηγηθεί η περίπτωση ενός κοριτσιού που είχε γεννηθεί στο Μισισίπι και το οποίο υποβλήθηκε σε θεραπεία 30 ώρες μετά τη γέννησή του και έως ότου έγινε 18 μηνών. Σήμερα, στην ηλικία των τρεισήμισι ετών, το παιδάκι συνεχίζει να μην εμφανίζει ίχνη του ιού.

Σύμφωνα με τους γιατρούς, μένει πάντως να αποδειχτεί αν όντως πρόκειται για οριστικές θεραπείες ή ο ιός κρύβεται κάπου στον οργανισμό των παιδιών και θα κάνει την επανεμφάνισή του. Θα χρειαστούν αρκετά χρόνια, έως ότου οι γιατροί βεβαιωθούν ότι τα παιδιά έχουν πράγματι θεραπευτεί. Κάθε χρόνο περίπου 250.000 παιδιά γεννιούνται με τον ιό του AIDS.

Μέχρι σήμερα, ο μόνος που θεωρείται ότι έχει θεραπευτεί από το AIDS, είναι ο αμερικανός Τίμοθι Μπράουν, ο λεγόμενος «ασθενής του Βερολίνου». Το 2008, υποβλήθηκε στη Γερμανία σε θεραπεία για οξεία λευχαιμία, κατά την οποία μεταμοσχεύθηκαν στον οργανισμό του βλαστικά κύτταρα από δωρητή, ο οποίος διέθετε στο DNA του τη σπάνια -και προστατευτική- μετάλλαξη CCR5.