Αλτσχάιμερ: Νέο πειραματικό φάρμακο υπόσχεται επιβράδυνση της νόσου – Οι παρενέργειες

Το νέο πειραματικό φάρμακο lecanemab (δραστική ουσία λεκανεμάμπη) που παράγουν οι εταιρείες Eisai (Ιαπωνία) και Biogen (ΗΠΑ) κατάφερε να δείξει στις κλινικές μελέτες ότι μπορεί με επιτυχία να επιβραδύνει την έκπτωση των γνωσιακών λειτουργιών, όπως είναι η μνήμη και η αντίληψη, σε ασθενείς που βρίσκονται στα πρώτα στάδια της νόσου Αλτσχάιμερ, σύμφωνα με τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής που δημοσιεύονται στην επιστημονική επιθεώρηση New England Journal of Medicine.

Τα ευρήματα χαρακτηρίστηκαν σημαντικά από πολλούς επιστήμονες σε όλο τον κόσμο, αν όχι ιστορικά, με δεδομένη την πλήρη αποτυχία εύρεσης ενός αποτελεσματικού φαρμάκου κατά της νευροεκφυλιστικής νόσου εδώ και δεκαετίες.

Κίνδυνοι από τις παρενέργειες

Αν και δεν αναφέρεται τίποτα στη μελέτη για αιτιολογική σχέση θανάτων ασθενών με παρενέργειες του φαρμάκου, οι New York Times υπογραμμίζουν ότι «έχουν υπάρξει κάποια δημοσιεύματα στον Τύπο για δύο ασθενείς, οι οποίοι λάμβαναν αντιπηκτικά αίματος και πέθαναν κατά τη διάρκεια της κλινικής μελέτης, επειδή εκδήλωσαν εγκεφαλικό οίδημα και αιμορραγία».

Σύμφωνα, πάντως, με τη μελέτη, η οποία αποτελεί και την επιστημονική βάση για την αξιολόγηση του φαρμάκου και όχι τα δημοσιεύματα στον Τύπο, «μεταξύ 898 ασθενών που λάμβαναν το φάρμακο lecanemab καταγράφηκαν έξι θάνατοι, ενώ επτά ήταν οι άνθρωποι που έχασαν τη ζωή τους από την ομάδα ελέγχου, δηλαδή αυτούς που έπαιρναν το εικονικό φάρμακο». Κάτι που σημαίνει ότι πρόκειται για ένα στατιστικό δεδομένο, που χρήζει να αξιολογηθεί με μελέτη μεγαλύτερης κλίμακας.

Οι επίσημες παρενέργειες του φαρμάκου είναι εγκεφαλικό οίδημα στο 13% των συμμετεχόντων και αιμορραγία στο 17%, ενώ στο 7% χρειάστηκε να διακόψουν τη λήψη του φαρμάκου κατά την κλινική δοκιμή λόγω των παρενεργειών.

Η αποτελεσματικότητα του lecanemab

Το φάρμακο φαίνεται να είναι αποτελεσματικό μόνο εφόσον η νόσος Αλτσχάιμερ διαγνωστεί στα πρώτα στάδια και όχι σε προχωρημένη φάση.

Η αποτελεσματικότητά του είναι φαινομενικά μικρή: σε μία κλίμακα από το 1 έως το 18 (από το φυσιολογικό έως τη σοβαρή άνοια), όσοι πήραν το φάρμακο, είχαν κατά μέσο όρο 0,45 μονάδες καλύτερη βαθμολογία (βελτίωση).

Αλλά, σύμφωνα με τους ειδικούς, ακόμα και αυτή η βελτίωση, είναι καλύτερη από το τίποτα. Καθώς η δοκιμή διήρκεσε 18 μήνες, αναπάντητο παραμένει τι αποτελέσματα θα μπορούσε να έχει το φάρμακο μετά από αυτό το χρονικό διάστημα.

Τα επίσημα αποτελέσματα της πολυκεντρικής, διπλής, τυφλής και τυχαιοποιημένης κλινικής δοκιμής φάσης 3, παρουσιάστηκαν και στο συνέδριο για τη νόσο Αλτσχάιμερ που γίνεται στο Σαν Φρανσίσκο.

Τα αποτελέσματα έρχονται περίπου δύο μήνες αφότου οι δύο φαρμακευτικές εταιρείες είχαν συγκεντρώσει το παγκόσμιο ενδιαφέρον, όταν είχαν ανακοινώσει προκαταρκτικά στοιχεία ότι το lecanemab μείωσε κατά 27% -σε σχέση με ένα εικονικό φάρμακο (πλασίμπο)- την έκπτωση των νοητικών λειτουργιών, σε μια κλινική δοκιμή τελικού σταδίου (δηλαδή πριν από την έγκριση του φαρμάκου) σε περίπου 1.800 ασθενείς από 50 έως 90 ετών, που βρίσκονταν στο αρχικό στάδιο της νόσου.

Οι ασθενείς είχαν διαγνωστεί με ήπια γνωσιακή εξασθένηση ή ήπια άνοια λόγω της νόσου Αλτσχάιμερ, κάτι που είχε πιστοποιηθεί και εργαστηριακά, είτε με εγκεφαλική τομογραφία εκπομπής ποζιτρονίων (ΡΕΤ), είτε με λήψη εγκεφαλονωτιαίου υγρού.

Πώς δρα το πειραματικό φάρμακο lecanemab

Το lecanemab στοχεύει στις κολλώδεις τοξικές πλάκες της πρωτεΐνης του βήτα-αμυλοειδούς, οι οποίες συσσωρεύονται στον εγκέφαλο των ασθενών με νόσο Αλτσχάιμερ, καταστρέφοντας σταδιακά ζωτικά κύτταρα των νευρώνων και κατ’ επέκταση τις γνωστικές λειτουργίες τους.

Στη μελέτη, οι εθελοντές έλαβαν δύο φορές την εβδομάδα το πειραματικό φάρμακο, τα οποίο απέδειξε επίσης ότι μειώνει κατά 68% τις τοξικές πλάκες της πρωτεΐνης του βήτα-αμυλοειδούς που σχηματίζονται στον εγκέφαλο και επιβραδύνει την εξασθένηση της μνήμης και την ικανότητα των ασθενών να εκτελούν καθημερινές δραστηριότητες.

Περίπου το ένα πέμπτο των ασθενών παρουσίασαν παρενέργειες, συμπεριλαμβανομένου του οιδήματος ή της αιμορραγίας του εγκεφάλου, οι οποίες ήταν ορατές στις σαρώσεις αξονικής τομογραφίας PET, με περίπου μόνο το 3% αυτών των ασθενών να εμφανίζουν συμπτωματικές παρενέργειες.

Τα αποτελέσματα φαίνεται να αυξάνουν τα δεδομένα της θεωρίας που υποστηρίζει ότι οι πλάκες του βήτα-αμυλοειδούς που συγκεντρώνονται στον εγκέφαλο ασθενών με άνοια και φυσικά με νόσο Αλτσχάιμερ, διαδραματίζουν σημαντικό ρόλο στην καταστροφή των εγκεφαλικών κυττάρων και στην πρόκληση έκπτωσης των γνωσιακών λειτουργιών.

Αρκετά από τα φάρμακα που δοκιμάστηκαν στο παρελθόν, αποδείχθηκε ότι μείωναν επιτυχώς τα επίπεδα του αμυλοειδούς στον εγκέφαλο, αλλά χωρίς καμία βελτίωση στα κλινικά αποτελέσματα, οδηγώντας ορισμένους στο ερώτημα εάν το ερευνητικό πεδίο ήταν σε λάθος δρόμο και αν τελικά η πλάκες του βήτα-αμυλοειδούς είναι η αιτία της άνοιας.

«Πρόκειται για ένα αναμφισβήτητα θετικό αποτέλεσμα και μια ιστορική στιγμή, όταν βλέπουμε την πρώτη πειστική τροποποίηση της νόσου του Αλτσχάιμερ. Ο Θεός ξέρει, περιμέναμε αρκετό καιρό για αυτό», σχολιάζει ο Ρομπ Χάουαρντ, καθηγητής ψυχιατρικής τρίτης ηλικίας στο Πανεπιστημιακό Κολέγιο του Λονδίνου (UCL).

Αίτηση έγκρισης για κυκλοφορία του φαρμάκου

Η Eisai και η Biogen πρόκειται να υποβάλουν αίτηση για χορήγησης άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου, τόσο στην Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ, όσο και στην Ευρωπαϊκή Υπηρεσία Φαρμάκων (ΕΜΑ) έως το τέλος του έτους.

Τα συνολικά οφέλη θα εξαρτηθούν από το εάν οι ασθενείς που λαμβάνουν το φάρμακο διατηρούν καλύτερη πορεία πέρα από τους πρώτους 18 μήνες, αλλά τα τελευταία δεδομένα από τη μελέτη δεν μπορούν να απαντήσουν προς το παρόν σε αυτή την ερώτηση.

Υπάρχουν επίσης ερωτήματα σχετικά με το εάν το φάρμακο θα μπορούσε να επιβραδύνει τον εκφυλισμό του εγκεφάλου σε ακόμη πιο πρώιμο στάδιο.

Γι’ αυτό και η Eisai αναζητεί εθελοντές με υψηλό κίνδυνο για εκδήλωση της νόσου Αλτσχάιμερ που δεν έχουν ακόμη αναπτύξει συμπτώματα, ώστε να λάβουν μέρος σε νέες κλινικές δοκιμές.

Παγκοσμίως ο αριθμός των ασθενών με Αλτσχάιμερ εκτιμάται σε τουλάχιστον 55 εκατομμύρια σήμερα και αναμένεται να φθάσει τα 139 εκατομμύρια έως το 2050.

Δείτε την επιστημονική δημοσίευση εδώ

Ακολουθήστε το News247.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις