Απορρίφθηκε νέο φάρμακο για το Αλτσχάιμερ – Οι ανησυχίες που εγείρονται

Ένα νέο φάρμακο για το Αλτσχάιμερ απορρίφθηκε από το Εθνικό Σύστημα Υγείας (NHS) στην Αγγλία, καθώς ο οργανισμός που διαχειρίζεται τις δαπάνες υγείας δήλωσε ότι “δεν προσφέρει προς το παρόν αρκετά οφέλη για το NHS”.

Η είδηση ήρθε τη στιγμή που η αρμόδια αρχή για τα φάρμακα στο Ηνωμένο Βασίλειο ανέφερε ότι το φάρμακο donanemab ενδέχεται να λάβει άδεια χρήσης στη χώρα.

Πρόκειται για το δεύτερο φάρμακο που τροποποιεί την εξέλιξη του Αλτσχάιμερ και το οποίο απορρίπτεται από το Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας και Αριστείας στη Φροντίδα (Nice) μέσα σε λίγους μήνες.

Το donanemab, που παράγεται από την εταιρεία Eli Lilly, είναι ένα στοχευμένο αντισώμα το οποίο επιβραδύνει τα αρχικά στάδια της νόσου. Μαζί με ένα άλλο φάρμακο που ονομάζεται lecanemab, θεωρούνται σημαντικές εξελίξεις στην έρευνα για το Αλτσχάιμερ, καθώς στοχεύουν σε μια γνωστή αιτία της νόσου, αντί να επικεντρώνονται μόνο στα συμπτώματα.

Σχολιάζοντας την απόφαση απόρριψης του donanemab, η Έλεν Νάιτ (Helen Knight), διευθύντρια αξιολόγησης φαρμάκων στο Nice, ανέφερε: “Για να εγκριθεί ένα φάρμακο για χρήση στο NHS, πρέπει να προσφέρει πρόσθετα οφέλη στους ασθενείς, αλλά και να αποτελεί καλή χρήση των πόρων του NHS και των χρημάτων των φορολογουμένων. Η επιτροπή μας εξέτασε όλα τα διαθέσιμα δεδομένα, περιλαμβανομένων των οφελών για τους φροντιστές. Αν και το donanemab μπορεί να επιβραδύνει την γνωστική εξασθένιση για 4 έως 7 μήνες, τα οφέλη αυτά δεν επαρκούν για να δικαιολογήσουν το υψηλό κόστος του φαρμάκου για το NHS. Η εκτίμηση για την αποτελεσματικότητα κόστους του donanemab είναι πέντε έως έξι φορές πάνω από αυτό που θεωρείται αποδεκτό“.

Παράλληλα, η Νάιτ αναγνώρισε ότι “υπάρχουν κι άλλες θεραπείες υπό ανάπτυξη”, αφήνοντας χώρο για μελλοντικές εξελίξεις.

Τον Αύγουστο, το lecanemab εγκρίθηκε από τον ρυθμιστικό οργανισμό φαρμάκων του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA), καθιστώντας το το πρώτο φάρμακο του είδους που αδειοδοτείται στη χώρα. Ωστόσο, το Nice έσπευσε να δηλώσει πως τα οφέλη του δεν είναι επαρκή για να δικαιολογήσουν το κόστος του και πρότεινε να μην κυκλοφορήσει ευρέως στο NHS.

Αυτό προκάλεσε ανησυχίες ότι ενδέχεται να δημιουργηθεί ένα σύστημα “δύο ταχυτήτων” για τους ασθενείς με Αλτσχάιμερ – με όσους μπορούν να αντέξουν οικονομικά τα φάρμακα να τα προμηθεύονται ιδιωτικά, ενώ οι υπόλοιποι, που εξαρτώνται από το NHS, να μένουν χωρίς πρόσβαση.

Και τα δύο φάρμακα, donanemab και lecanemab, δεσμεύονται με την πρωτεΐνη αμυλοειδές, η οποία συσσωρεύεται στους εγκεφάλους των ατόμων με Αλτσχάιμερ. Στόχος τους είναι να μειώσουν τη συσσώρευση της πρωτεΐνης και να επιβραδύνουν την εξασθένιση των γνωστικών λειτουργιών.

Οι κλινικές δοκιμές του donanemab έδειξαν ότι μπορεί να επιβραδύνει την επιδείνωση της μνήμης και της σκέψης κατά περισσότερο από 20%. Επίσης, τα αποτελέσματα υποδεικνύουν ότι το φάρμακο μπορεί να μειώσει την απώλεια καθημερινών λειτουργιών, όπως η οδήγηση, τα χόμπι και η διαχείριση χρημάτων, κατά 40%.

Παρόλα αυτά, το φάρμακο χορηγείται μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης κάθε τέσσερις εβδομάδες και ενέχει τον κίνδυνο σοβαρών παρενεργειών, όπως πρήξιμο του εγκεφάλου και μικροαιμορραγίες.

Και τα δύο φάρμακα έχουν εγκριθεί για χρήση στις ΗΠΑ, αν και η ευρωπαϊκή ρυθμιστική αρχή φαρμάκων απέρριψε το lecanemab νωρίτερα φέτος.