Ελπίδες για αντιμετώπιση του διαβήτη τύπου 1 χωρίς ενέσεις

Ελπίδα σε άτομα με διαβήτη τύπου 1 να μπορέσουν να απαλλαγούν από τις τακτικές ενέσεις ινσουλίνης, δίνουν τα πρώιμα αποτελέσματα μίας κλινικής δοκιμής, σύμφωνα με ερευνητές.

Η πειραματική θεραπεία περιλαμβάνει την τοποθέτηση με ένεση στο αντιβράχιο γενετικά επεξεργασμένων κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη (νησίδια παγκρέατος).

Όπως φάνηκε από τις κλινικές δοκιμές, το πρώτο άτομο που έλαβε τα επεξεργασμένα κύτταρα, 28 ημέρες μετά από την ένεση είχε ανιχνεύσιμα επίπεδα ινσουλίνης στο αίμα του, σύμφωνα με τη Sana, την αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας που πραγματοποιεί τη μελέτη. Ο ασθενής πριν από τη θεραπεία, δεν παρήγαγε καθόλου ινσουλίνη.

Διευκρινίζεται ότι τα άτομα με διαβήτη τύπου 1 δεν έχουν αρκετή ινσουλίνη, η οποία ρυθμίζει τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα και παράγεται από τις ομάδες ειδικών κυττάρων στο πάγκρεας.

Χωρίς ινσουλίνη, οι ασθενείς μπορεί να πεθάνουν μέσα σε λίγες ημέρες, καθώς η γλυκόζη δεν διασπάται και αθροίζεται στο αίμα.

Η συσσώρευση υπερβολικής ινσουλίνης στο αίμα μπορεί επίσης να προκαλέσει βλάβη στα αιμοφόρα αγγεία και τα ζωτικά όργανα, αυξάνοντας τον κίνδυνο σοβαρών παθήσεων, όπως απώλεια όρασης, νεφρική ανεπάρκεια, βλάβη των νεύρων, καρδιακές παθήσεις και εγκεφαλικά επεισόδια.

Η νέα θεραπεία ακολουθεί μια ριζικά διαφορετική προσέγγιση. Τα νησιδιακά κύτταρα του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη λαμβάνονται από έναν νεκρό δότη.

Στη συνέχεια, τροποποιήθηκαν γενετικά σε εργαστήριο ώστε να σταματήσουν να προκαλούν ανοσολογική αντίδραση στον λήπτη, η οποία θα οδηγούσε στην απόρριψη των κυττάρων.

Οι τροποποιήσεις των νησιδιακών κυττάρων επιτυγχάνονται με τη χρήση της τεχνολογίας γενετικής επεξεργασίας που ονομάζεται Crispr-Cas9, ώστε να μην απορρίπτονται από τον ασθενή μετά τη μεταμόσχευση.

Ωστόσο, ο αριθμός των κυττάρων που μεταμοσχεύθηκαν στην πρώτη δοκιμή δεν ήταν αρκετός για να παρέχει όλη την απαιτούμενη ινσουλίνη για τον ασθενή.

Οι ειδικοί εξηγούν ότι χρειάζονται περισσότερες κλινικές δοκιμές, αλλά ακόμη και αν αποδειχθεί ότι η τεχνική είναι ασφαλής, η έλλειψη δωρητών κυττάρων θα περιορίσει τον αριθμό των ασθενών που μπορούν να επωφεληθούν από τη νέα μέθοδο.

Για να λυθεί η έλλειψη δωρητών, οι επιστήμονες προσπαθούν να δημιουργήσουν τώρα νησιδιακά από βλαστικά κύτταρα, έναν τύπο κυττάρων που έχει τη δυνατότητα να μετατραπεί σε σχεδόν οποιοδήποτε είδος κυττάρου στον οργανισμό κατά την ανάπτυξή του.

Σύμφωνα με την εταιρεία Sana, οι γνώσεις που απέκτησε από τη δοκιμή της σε ανθρώπους με δωρηθέντα κύτταρα θα έχουν «άμεση εφαρμογή» στις προσπάθειές της να παράγει κύτταρα νησιδίων του παγκρέατος που προέρχονται από βλαστικά κύτταρα.

Ο Δρ Per-Ola Carlsson του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου της Ουψάλα στη Σουηδία, το οποίο συνεργάστηκε με τη Sana για την κλινική δοκιμή, δήλωσε ότι «τα σημερινά δεδομένα, σε συνδυασμό με την πρόοδο που έχει σημειωθεί στον τομέα, παρέχουν πραγματική ελπίδα ότι είναι δυνατή μια κλιμακούμενη, θεραπευτική θεραπεία για ασθενείς με διαβήτη τύπου 1, δηλαδή να αποκτήσουν κάποια στιγμή γλυκόζη αίματος σε φυσιολογικά επίπεδα χωρίς ενέσεις ινσουλίνης».